罕见病患者长期面临“用不上药、用不起药”的双重困境，如何破解这一民生难题？自治区政协高度重视，在深入调研的基础上，5月12日召开“有事好商量”专题协商座谈会，围绕“促进医疗保险与商业保险协同发展，加速构建宁夏多层次医疗保障体系”主题，组织相关部门负责人与政协委员、商业保险机构代表就完善罕见病医疗保障机制、优化基本医保与商业保险衔接模式等方面展开协商，为提升我区罕见病防治保障水平凝聚共识、贡献智慧。

      就医用药负担重多方协力解民忧

　　庞贝氏症是一种累及全身系统的进行性、致残性、致命性的疾病。

　　随着酶替代治疗的应用，该症成为为数不多有药可治的罕见病，服用特效药物美而赞和阿糖苷酶，预后效果良好但价格高昂。相比于其他罕见病，庞贝氏症患者走出了“无药可医”的困境，但面临着“用不起药”的窘境。

　　在信中，患者杨冰旭讲述，2014年，他确诊为庞贝氏症，需定期服用美而赞、注射阿糖苷酶两种特效药，且终身服用，每年药费高达200万元，对于普通家庭而言是天文数字。目前，因特效用药未纳入医保，迫于经济压力，2022年将治疗剂量减至1/4。因药量不足走路频繁摔倒，肺功能严重受损，需借助呼吸机入睡，体重骤降至30多公斤，基本生活受限且面临生命威胁。

　　罕见病虽然罕见，但社会各界都在积极关注。杨冰旭父亲所在单位工会获悉他家情况后，联动自治区总工会，将其家庭纳入深度医疗类困难职工档案。“3年来，工会不仅给我提供了7万多元救助资金，还联系基金帮扶，多次与药企协商降低药价。”杨冰旭说。一路走来，有困境中的挣扎，有社会力量的温暖帮扶，给了他战胜病魔与困难的勇气和力量。现在，更多的是对未来解决问题的期待。这份期待，不仅是一个家庭对生命延续的渴望，更是社会对“病有所医、难有所帮”的共同向往。

　　着力保障和改善民生，解决人民群众急难愁盼问题，是人民政协的履职之要。

　　2024年7月23日，自治区政协教科卫体委员会对接联系自治区卫生健康委、医保局等部门，就我区罕见病发病、分布情况进行了解。

　　2024年8月5日，自治区政协教科卫体委员会召开专题协商会，建议由自治区卫生健康委牵头，研究出台我区罕见病筛查、诊断、救治、保障工作意见，以个案推动类案问题解决。引导推动商业保险机构开展“宁夏惠民保”与医保制度有机衔接，为罕见病患者提供更多保障。

　　2024年12月27日，陈雍带领自治区政协调研组开展困难职工慰问走访时，专程来到杨冰旭家，详细询问他的病情发展、用药情况及家庭负担情况。叮嘱相关部门要认真学习借鉴上海“沪惠保”、浙江“浙里惠民保”等外省区的创新做法，尽快研究制定“宁夏方案”，通过基本医保、大病保险、“医疗救助+商业保险”的多层次保障体系，切实减轻罕见病患者用药负担。

       探索定制型商保破解罕见病用药困局

　　为加快建立政府支持引导、市场机制运作、产品惠民利民的定制型商业医疗保险制度，自治区医保局联合多部门赴外省学习调研相关工作。

　　5月12日，自治区政协召开“有事好商量”协商会，邀请医疗专家、医保部门负责人、患者家属代表等共同参与，协商推动“定制型商业医疗保险产品”在我区开发落地，为罕见病患者用药难题寻找切实可行的解决方案。

　　自治区医保局、中国人寿财险宁夏分公司负责人分别介绍探索建立定制型商业医疗保险和“宁夏医惠保”项目进展情况。

　　自治区医保局局长肖生勤说，目前宁夏已通过基本医保、大病保险、医疗救助三重制度为部分罕见病患者提供托底保障，但受限于药品目录覆盖有限、商业保险补充作用不足等因素，仍有患者面临自费压力。

　　“由于国家医保‘兜底’性质，多方共付是未来罕见病保障的发展方向。”肖生勤说。近年来，多地已陆续开展罕见病多元化保障体系的探索，尝试通过建立定制型商业医疗保险为罕见病患者解决用药难题。如上海“沪惠保”、福建“闽惠保”等将庞贝氏症用药纳入保障，对减轻罕见病患者用药费用负担起到了“救命”作用。

　　肖生勤介绍，为从机制上解决罕见病患者用药负担问题，促进基本医疗保险与定制型商业医疗保险高效协同发展，自治区医保局联合自治区发改、卫健等11个部门制定关于支持发展定制型商业医疗保险相关文件，将进一步满足群众多层次医疗保障需求。针对群众看病报销问题，自治区医保局研究起草《关于加强各部门政策协同逐步实现住院医疗费用同步结算的通知》，印发后将真正实现“一站式”结算。

　　中国人寿财险宁夏分公司党委书记吕威说，“宁夏医惠保”项目重点保障基本医疗保险政策范围外的合理费用及政策范围内个人自付较高的费用，将国家丙类药品目录、重特大疾病的特药、创新药、罕见病药品及诊疗新技术项目纳入保障范围。

　　他介绍，产品参保覆盖广，不限年龄、职业、户籍、病史，无需体检，在宁夏有基本医保的新生儿至百岁老人均可参保，全面覆盖“一老一小”等特殊参保群体的保险保障需求。普惠保障高，基础版产品日均保费仅0.2元，升级版产品日均保费仅0.4元，保费低、保障高、花小钱、可负担。保险责任全，保障覆盖医保内、医保外、质子重离子医疗费用、恶性肿瘤特药责任、同时可附加选择互联网门诊购药等保障责任。

      集智聚力共商多层次医保协同路径

　　截至2024年7月，全区10家罕见病协作网医院在罕见病诊疗服务信息系统中登记，病例数达到3232例。与会人员认为，完善罕见病医疗保障体系建设，是推进健康中国战略的重要举措。通过建立多层次医疗保障制度、优化药品审评审批机制、加强诊疗能力建设等系统性工程，不仅能够切实保障罕见病患者的健康权益，更是社会文明进步和民生福祉提升的重要见证。

　　自治区民政厅厅长张正清说，将系统推进医疗救助信息共享管理体系建设，与相关部门建立常态化联动机制，打通数据壁垒，实现医疗救助对象信息、医保报销等实时共享与动态更新。

　　自治区卫生健康委员会主任吕金捍介绍，2019年，全区遴选了9家医院组建了宁夏罕见病诊疗协作网，2024年增加至10家，主要开展罕见病诊疗管理，为罕见病患者提供诊断、‌治疗、‌随访等综合诊疗服务。他建议加强罕见病诊疗能力建设，持续完善罕见病保障支持政策和医保覆盖与补偿机制，推进罕见病用药目录的落地实践，保障更多患者用药权益。

　　自治区政协委员、自治区总工会副主席吴会军说，将切实发挥“职工娘家人”作用，通过系统化完善救助制度、精细化服务举措、社会化资源整合，推动罕见病等困难职工帮扶从“保基本”向“促发展”转型升级。促进多层次医疗保障有序衔接，积极发展商业医疗保险是健全社会保障体系的一项举措。

　　自治区政协常委、自治区政协教科卫体委员会副主任田丰年说，要精准做好“宁夏医惠保”宣传推广，引导群众积极投保，扩大基金“蓄水池”，确保制度平稳运行、群众看病及时报销。

　　自治区政协委员、自治区妇联副主席马英介绍了由自治区妇联携手中国人寿针对女性推广的保险项目“爱妮保”的经验做法，这种保险针对乳腺癌、宫颈癌等高发疾病提供了高额保障，取得了良好社会效应。她建议，充分借鉴外省区经验做法，进一步完善“宁夏医惠保”保费来源、结算统筹等内容，让群众看得起病、用得起药。

　　自治区农业农村厅副厅长常学文说，“宁夏医惠保”在面向农村脱贫低收入群体推广时，建议政府适当给予保费补贴，做到普惠于民、保障于民、服务于民。

　　自治区残联副理事长丁芳建议，相关部门应加强罕见病用药保障、优化门诊保障政策。针对罕见病群体就业问题，今后自治区残联将努力探索多元化特殊帮扶政策，让真正有需要的特殊困难群众及时享受政策保障、得到社会关爱。

　　自治区政协委员、宁夏医科大学生育力保持重点实验室常务副主任裴秀英建议，进一步完善基本医疗保险、大病保险、医疗救助梯次减负的基本医疗保障制度体系，优化罕见病用药门诊报销政策与大病医保支付之间的衔接机制。

　　从一封患者来信到一场专题协商，从跨部门协同到全链条保障设计，自治区政协以“有事好商量”的务实作风，架起了一座连接民声与政声的桥梁。罕见病保障的“宁夏方案”，不仅关乎少数群体的命运，更折射出城市的温度与治理智慧。期待这份“多方共担”的保障网早日织就，让“生命至上”的承诺照进现实。